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知识开拓

浸大研发治疗「玻璃骨」适配子 香港首种药物获美国FDA「孤儿药」认定

2019年10月24日

浸大罗守辉骨与关节疾病转化医学研究所副所长张戈教授(左一)与研究团队
浸大罗守辉骨与关节疾病转化医学研究所副所长张戈教授(左一)与研究团队
浸大罗守辉骨与关节疾病转化医学研究所副所长张戈教授研发新药物治疗成骨不全症。
浸大罗守辉骨与关节疾病转化医学研究所副所长张戈教授研发新药物治疗成骨不全症。

由浸大罗守辉骨与关节疾病转化医学研究所副所长张戈教授和浸大整合生物信息医学与转化科学研究所所长吕爱平讲座教授领导的中医药学院研究团队利用人工智能技术,成功研发一种崭新的适配子(即单链脱氧核糖核酸(single-stranded piece of DNA)),以治疗俗称「玻璃骨」的成骨不全症。这是香港首次有药物获得美国食品药物管理局(FDA)的「孤儿药」认定(orphan drug designation)。

 

取得「孤儿药」认定将为后续的药物研发带来不少好处,包括进行认可临床实验时可获税务优惠。团队预计最快可以在三年后进行临床测试。

 

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